Le phénomène de Raynaud (PR) des sclérodermies systémiques (ScS) est sévère. Les inhibiteurs calciques, l’iloprost sont modérément efficaces ou mal tolérés. La toxine botulinique A (BTX), réalisant une sympathectomie chimique, peut diminuer la sévérité et la fréquence des crises dans des études ouvertes. L’objectif de cette étude était de déterminer si des injections palmaires de BTX était supérieure au placebo (sérum physiologique) pour diminuer la fréquence des crises de PR chez les patients ScS.

BRASS était une étude prospective, multicentrique, randomisée, contrôlée contre placebo, en double insu (PHRC national P170904J). Les patients présentant une ScS selon les critères de Leroy et Metsger ou ACR 2013 et un PR bilatéral avec plus de 5 crises/semaine étaient randomisés 1:1 dans le groupe BTX (n=47) ou placebo (n=44). Les injections (1mL/main, 100 UI BTX diluée dans 2mL de sérum physiologique ou sérum physiologique seul) étaient réalisées une fois dans les deux mains au niveau du pli palmaire distal, dans les 4 espaces interdigitaux. Le critère principal d’évaluation était la comparaison entre les 2 groupes de la variation du nombre moyen de crises/semaine entre l’inclusion et à 4 semaines de traitement, notées sur agenda dédié. Les autres critères d’évaluation étaient la variation (par rapport à l’inclusion) à 4, 12 et 24 semaines du score de Raynaud (RCS), de la douleur, des scores de qualité de vie et de fonction de la main, du nombre moyen de crises à 12 et 24 semaines et la survenue d’effets indésirables. Les inclusions avaient lieu l’hiver. La taille de l’échantillon était calculée à 90 patients permettant avec une puissance de 80 % de détecter une probabilité de 0,67 que le nombre de crises dans le groupe BTX est inférieure à celle du groupe placebo en utilisant un test de Mann-Whitney à 5 %. L’analyse était en intention de traiter (ITT).

91 patients ont été randomisés, dans 15 centres, 90 ont reçu le traitement et ont été analysés en ITT. Les 2 groupes étaient comparables pour les données démographiques, les caractéristiques cliniques de la ScS et du PR et les scores de qualité de vie et de fonction de la main. Aucune différence significative n’a été observée entre le groupe placebo et le groupe BTX pour le nombre de crises, le RCS ou les différents scores mesurés avant et après traitement à 4, 12 et 24 semaines. Une faiblesse musculaire transitoire des mains a été observée chez 34,8 % des patients du groupe BTX et 9,3 % du groupe placebo.

Les injections intra palmaires de BTX à la dose de 50 UI par main ne réduisent pas le nombre de crises, le score de Raynaud, la douleur ou les scores de qualité de vie ou de fonction de la main dans le phénomène de Raynaud associé à la sclérodermie systémique en comparaison avec le placebo.